Datblygu Atalyddion Moleciwlau Bach ar gyfer GATA2

Mae lewcemia myeloid acíwt (AML) yn ganser ymosodol sy’n effeithio ar y gwaed a mêr esgyrn lle mae celloedd gwaed yn cael eu cynhyrchu. Oherwydd mwtaniadau mewn DNA, mae’r mêr esgyrn yn cynhyrchu llawer o gelloedd gwaed gwyn camweithiol yn gyflym, sydd dros gyfnod o amser yn dechrau disodli’r celloedd iach, sy’n arwain at fethiant yng ngweithrediad cywir y mêr esgyrn, gan adael y corff yn fwy agored i heintiau.

Mae triniaethau presennol ar gyfer AML yn amhenodol ac yn wenwynig, gan eu bod hefyd yn lladd celloedd gwaed gwyn normal, ac maent yn aml yn aneffeithiol. Mewn rhai achosion, mae’r AML yn dychwelyd. Caiff AML ei gychwyn a’i gynnal gan grŵp o gelloedd, sef Bôn-gelloedd Lewcemia (LSCs), sy’n ymwrthol iawn i driniaethau presennol ac sy’n achosi i AML ddychwelyd. Canfuom fod rhwystro gweithgarwch GATA2, sef protein sy’n cael ei orgynhyrchu mewn LSCs, yn achosi marwolaeth LSCs.

Hefyd, darganfyddom foleciwl newydd sy’n gallu rhwystro GATA2, ac sy’n lladd celloedd AML yn unig. Gan ddechrau o’r canlyniadau hyn, bydd y prosiect hwn yn defnyddio technegau cyfrifiadurol i ddylunio moleciwlau newydd i rwystro GATA2. Bydd y moleciwlau hyn yn cael eu hadeiladu mewn labordy cemeg, a’u profi yn erbyn celloedd AML a dyfir yn y labordy. Yn dilyn hyn, ein nod yw datblygu’r atalyddion GATA2 penodol cyntaf, a fydd wedyn yn cael eu hoptimeiddio i lunio triniaethau newydd i dargedu LSCs mewn AML sydd ag ymwrthedd i therapi.